湖南日报1月4日讯（全媒体记者 王铭俊 通讯员 任佳俊 姚家琦 徐丽）“感谢国家的好政策，我的孩子有希望了！”今日上午，来自娄底市新化县的何女士带着两岁半的女儿纤纤（化名）赶到湖南省儿童医院预约诊疗。纤纤患有脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”），注射诺西那生钠注射液成为优先选项。随着该“天价”治疗药下降至约3.3万元，何女士一家迎来了新的希望。

　　诺西那生钠注射液2019年进入中国市场时，每针价格近70万元。2021年12月3日以来，一段关于国家医保目录药品谈判现场的视频引发热议。国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮再现“灵魂砍价”，在经过8轮谈判后，该药以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。

　　今日上午，像纤纤一样患有脊髓性肌萎缩症的9个患儿，来到省儿童医院预约诊疗。“孩子七八个月大了，还不会爬。当时以为只是比别人慢一点，可到了一岁多，她还是不会。”何女士带着纤纤到医院检查，才发现女儿患的是脊髓性肌萎缩症二型。“我们全家都懵了，这种事为什么会发生在我们身上？”说到这里，何女士的眼里泛起了泪光。因为药价高昂，她们一家一直无力为女儿进行治疗，深感绝望。

　　“妈妈我想走路”“我想上幼儿园”……目前纤纤不能走路，但可以独坐，也没有出现运动功能的倒退。这一类型的患儿，在接受诺西那生钠注射液的注射治疗后，便可能站起来，甚至可以行走。省儿童医院神经内科副主任、副主任医师吴丽文介绍，患有脊髓性肌萎缩症的孩子用药之后，只要不发生并发症，寿命不会有很大影响，且已经丢失的运动功能，还可以慢慢恢复。

　　终于，纤纤的愿望要实现了。2021年12月初，74种新药进入最新版国家医保药品目录，诺西那生钠注射液名列其中。

　　据吴丽文介绍，患者确诊SMA后，就可以马上用药。最理想的治疗方案为诊断疾病当时及首针注射后的第14天、28天、63天进行注射治疗，以后按每4个月一次维持剂量。“也就是说，第一年注射6针，以后每年注射3针即可。”吴丽文说，由于罕见病患者少，市场需求有限，因此只有少数制药企业关注其治疗药物的研发。即使罕见病有药可医，一些罕见病药物的“天价”，也超出大部分家庭的支付能力，让患者望而却步，陷入无助的境地。补齐罕见病患者的用药短板，是建设中国医保制度的一项重要内容，也点亮了众多患者家庭的希望。